Patiëntenbetrokkenheid vanaf de vroege ontwikkeling tot aan de markttoegang wordt steeds meer een standaard in de farmaceutische industrie, maar is nog belangrijker bij cel-, gen- en orgaanvervangingstherapieën (zogenaamde ATMP's).
Waarom is dit het geval?
Voorkeursinformatie voor vroege patiënten
Eerst en vooral moeten we op dit moment begrijpen wat patiënten (en zorgverleners) echt verwachten van een therapie voor een bepaalde ziekte en wat hun voorkeuren zijn als het gaat om nieuwe therapieën. Anders lopen we het risico dat we de plank misslaan bij het ontwerpen van een ontwikkelingsprogramma. Inzicht in de voorkeuren van patiënten moet dus meteen aan het begin van het ontwikkelingstraject worden verkregen. In het geval van ATMP's kan en moet dit ook de potentiële beloften omvatten, maar ook hindernissen en problemen die verwacht kunnen worden.
Patiëntrelevant en aanvaardbaar klinisch onderzoeksontwerp
Patiëntenbetrokkenheid is cruciaal bij het ontwerpen van het klinische ontwikkelingsprogramma voor het veranderen van paradigma's die decennialang de traditionele farmaceutische ontwikkeling hebben beheerst, zoals grote steekproefgroottes, parallelle ontwerpen en gevestigde eindpunten. Als we willen dat patiënten baat hebben bij ATMP's voor ziekten die tot nu toe weinig aandacht kregen, moeten we voorbereid zijn op nieuwe eindpunten, waaronder surrogaten, adaptieve ontwerpen, echt zinvolle en gevalideerde door patiënten gerapporteerde uitkomstmaten en post-approval verbetering van het bewijsmateriaal op basis van langetermijnfollow-ups en inzichtelijke ziektespecifieke registraties.
Aanpak van werving van patiënten op locatie
Klinische studies met ATMP's vereisen vaak doorverwijzing van patiënten van ziekenhuizen die niet deelnemen aan een bepaalde studie naar de weinige goed gekwalificeerde studiesites. Hier alleen vertrouwen op de bekwaamheid en bereidheid van die verwijzende sites is een riskante onderneming en kan leiden tot aanzienlijke vertragingen en hogere kosten. We moeten het traditionele paradigma van "locatie naar patiënt" omkeren naar "patiënt naar locatie" door patiënten in staat te stellen een locatie voor een klinische studie te vinden en hen te helpen bij de geschiktheidsscreening. Tegelijkertijd moeten ATMP sites voor klinische studies beschermd worden tegen aanvragen van potentiële deelnemers die nooit zullen voldoen aan de toelatingscriteria van de studie. Alleen een combinatie van digitale en zeer gepersonaliseerde oplossingen die patiënten begeleiden vanaf het eerste contact tot aan de afspraak met de onderzoeker voor de geschiktheidsscreening zal helpen om deze uitdaging te overwinnen.
Screening bij pasgeborenen en op grote schaal beschikbare genetische tests
Wanneer ATMP's voor genetische ziekten dichter bij markttoelating komen, zal genetische screening, inclusief screening op pasgeborenen voor ziekten die zich tijdens de kindertijd openbaren, nodig zijn om een echt patiëntgerichte en inclusieve gezondheidszorg te garanderen. De introductie van een dergelijk screeningsaanbod in een gezondheidszorgsysteem vereist echter een aanpak met meerdere belanghebbenden en een zeer tijdige planning voordat een nieuw ATMP mogelijk beschikbaar komt.
De "mysteries" van ATMP's ophelderen
De werkingswijze en de bijzonderheden van de productie van ATMP's maken het noodzakelijk om vragen van patiënten op de juiste manier te beantwoorden, volledig in overeenstemming met de wet en de sectorcodes, maar ook zo empathisch mogelijk. Deze inspanning vereist een tijdige voorbereiding voorafgaand aan de lancering. Het moet educatieve aspecten bevatten (zoals video's of infographics) en ook de mogelijkheid bieden voor een echte dialoog, bijvoorbeeld door het trainen van zorgverleners en hun personeel met betrekking tot motiverende gespreksvoering en communicatie. Aspecten zoals geschiktheidscriteria (bijv. op basis van leeftijd of genkenmerken), wacht- en verwerkingstijden en de behoefte aan follow-upgegevens moeten dus aan bod komen, evenals risicomanagementprogramma's en het anticiperen op veiligheidsproblemen.
Prijzen in perspectief plaatsen
Het lijdt geen twijfel dat de prijsstelling van ATMP's een bijzonder punt van zorg kan zijn voor gezondheidszorgstelsels, maar soms ook voor patiëntenvertegenwoordigers en zorgverleners. Veel belanghebbenden vinden het wellicht onevenwichtig in vergelijking met het gebruik van middelen in het gezondheidszorgsysteem elders, bijv. medische diensten, ziekenhuizen en niet-farmacologische behandelingen zoals fysiotherapie. Uiteraard moet de betrokkenheid van patiënten bij de Health Technology Assessment van ATMP's zorgvuldig worden voorbereid om een onbevooroordeelde, eerlijke en patiëntgerichte beoordeling van de nieuwe technologie te garanderen. Het is ook hard nodig om de prijs van een eenmalige ATMP-behandeling in perspectief te plaatsen ten opzichte van de standaardzorg. "Creatieve" contractering met elementen zoals "pay for performance" en/of "risk-sharing agreements" kunnen ook het onderwerp zijn van een dialoog met patiëntenvertegenwoordigers om brede maatschappelijke acceptatie te garanderen.
Verwachtingen managen
ATMP's kunnen gepaard gaan met hoge en soms onrealistische verwachtingen van patiënten en hun naasten. Verwachtingen moeten op de juiste manier worden gemanaged en iedereen die verantwoordelijk is voor communicatie met de buitenwereld moet zich daarvan bewust zijn. Als bijvoorbeeld een persbericht van een investeerder bij patiënten de indruk wekt dat een bepaald ATMP binnenkort voor hen persoonlijk beschikbaar zou kunnen zijn, kan dit op zijn beurt de basis vormen voor bittere teleurstellingen. Dergelijke communicatie - indien nodig omwille van de relatie met investeerders - moet daarom altijd gepaard gaan met passende activiteiten voor patiëntenbetrokkenheid die dergelijke communicatie gericht op een niet-patiënt en niet-medisch publiek in perspectief plaatsen.
In een notendop vereisen ATMP's dus bijzondere inspanningen op het gebied van patiëntenbetrokkenheid om het voordeel voor patiënten, het gezondheidszorgsysteem en de fabrikanten te maximaliseren, maar ook om het risico op vermijdbare vertragingen of zelfs het mislukken van de juiste toegang voor patiënten te minimaliseren.
