All'inizio di quest'anno, ci siamo presi il tempo di riflettere ancora una volta sui principali insegnamenti e sulle esperienze più stimolanti di una selezione di incontri e conferenze nel 2022, che ci serviranno da ispirazione per andare avanti sulla strada giusta nel 2023. L'emozione è stata grande quando i pazienti, le loro famiglie, i professionisti e i colleghi si sono finalmente riuniti per la prima volta dopo due anni di pausa!
WODC Boston:
La cosa più impressionante e significativa per noi è stato un panel di relatori UE-USA sulle sfide per la difesa dei pazienti nel nuovo campo delle terapie geniche e cellulari. Molte nuove domande, preoccupazioni, speranze e miti legati alle terapie "one-and-done" devono ancora essere affrontati e molte risposte sono ancora in sospeso e potrebbero rimanere per molti anni. Tutte le parti interessate dovranno imparare insieme, comunicare e collaborare con attenzione. È certamente un momento affascinante per le terapie innovative, con prospettive fantastiche per molti pazienti, ma ci aspettano anche discussioni molto complesse, con sicuramente anche alcune pesanti delusioni.
Il coinvolgimento dei pazienti nel 2030:
admedicum ha organizzato, insieme a HollandBIO, un grande simposio a Utrecht, nei Paesi Bassi, dove relatori provenienti da organizzazioni di pazienti, sanità, enti normativi e industria hanno condiviso prospettive lungimiranti su soluzioni, miglioramenti e opportunità per il coinvolgimento dei pazienti nel 2030.
Il consenso emerso dall'evento è che l'impegno dei pazienti continuerà a evolversi verso il coinvolgimento dei pazienti e del pubblico nella ricerca, con una maggiore attenzione all'assistenza sanitaria centrata sulla persona e basata sul valore. Come Ana Mingorance ha condiviso con i partecipanti durante il suo intervento, "Entro il 2030... i pazienti saranno al centro dello sviluppo dei farmaci, supportati dalla professionalizzazione della comunità dei pazienti, da un ecosistema di organizzazioni di esperti e da un contratto sociale che richiede alle aziende biofarmaceutiche di contribuire a costruire la conoscenza della malattia insieme all'intera comunità".
SCOPO Europa:
Roger Legtenberg ha partecipato all'edizione autunnale di SCOPE Europe a Barcellona, che ha riunito un interessante mix di partecipanti provenienti da biofarmacie, fornitori ed esperti di coinvolgimento dei pazienti per discutere di decentralizzazione e digitalizzazione degli studi clinici. Sebbene il coinvolgimento dei pazienti sia stato considerato di importanza cruciale per portare la decentralizzazione e la digitalizzazione degli studi clinici al livello successivo, è emerso chiaramente che è necessario superare molte sfide per implementare tutto ciò in modo significativo e con successo.
Sperimentazioni cliniche in Europa:
Roger Legtenberg ha partecipato anche a Clinical Trials Europe ad Amsterdam, dove la digitalizzazione degli studi clinici e il futuro dell'assistenza sanitaria sono stati temi di grande attualità. Durante i due giorni dell'evento, l'importanza di progettare, impostare ed eseguire gli studi clinici insieme ai pazienti è stata ampiamente riconosciuta come una delle componenti chiave per uno sviluppo clinico di successo. Alcuni messaggi chiave: Ken Getz del CSDO di Tufts ha fornito un'ottima panoramica della situazione attuale del settore per quanto riguarda le innovazioni negli studi clinici e ha riassunto il consenso generale dell'evento: È evidente che dobbiamo ridurre la complessità non necessaria e lo spreco di fondi e risorse, che la qualità e l'utilità degli studi clinici devono essere elevate, che l'efficienza deve essere aumentata e che è necessario migliorare l'accesso, la diversità e l'impegno. Inoltre, Lucien Engelen ha affermato chiaramente, nella sua stimolante conferenza programmatica, che nei prossimi anni si verificheranno grandi cambiamenti nell'assistenza sanitaria: il cambiamento sta avvenendo nell'assistenza sanitaria e tutti noi dovremmo avere una mentalità aperta verso le nuove innovazioni se queste sono significativo per i pazienti.
Neurowoche:
La nostra collega Vera Vennedey ha partecipato alla neurowoche2022 di Berlino ed è rimasta impressionata nel vedere i progressi delle terapie per la SMA nei bambini. Grazie allo screening della SMA, alla diagnosi precoce e al trattamento, è possibile ottenere grandi miglioramenti nella qualità e nell'aspettativa di vita. Vedi anche: https://www.sma-screening-alliance.org
Confronta:
All'evento finale di advocacy di COMPARE-EU, Marina Hoffmann ha conosciuto una piattaforma che fornisce una panoramica delle evidenze sugli interventi di autogestione per quattro malattie croniche: diabete di tipo 2, obesità, BPCO e insufficienza cardiaca. Questa piattaforma dovrebbe supportare i pazienti e gli operatori sanitari nelle loro decisioni sugli interventi di autogestione e sugli strumenti da utilizzare. Per saperne di più: https://platform.self-management.eu/cost-effectiveness
Formazione EUPATI:
Nell'ottobre 2022 Philipp von Gallwitz si è laureato nell'eccezionale programma EUPATI per esperti di pazienti (EUPATI Fellow Program). L'impressionante gruppo di borsisti cresce ogni anno e ne escono sempre più esperti di pazienti. Tutti i materiali di EUPATI sono altamente raccomandati ai pazienti e ai manager dell'industria interessati a collaborare tra loro!
Tuttavia, è emerso anche che c'è ancora bisogno di un salto di qualità per aiutare la maggior parte dei laureati EUPATI a passare da una comprensione generale dello sviluppo clinico e della registrazione dei farmaci a lavorare efficacemente con l'industria e altri stakeholder per portare il punto di vista del paziente nelle discussioni relative, ad esempio, alla ricerca sulle preferenze dei pazienti, alla progettazione e al reclutamento di studi clinici o alla co-creazione di programmi di supporto rilevanti per il paziente. Continueremo a lavorare molto con i partner del team EUPATI nei nostri progetti e non vediamo l'ora di collaborare con EUPATI per espandere ulteriormente questo favoloso programma di borse di studio.
Continuiamo nel 2023 a spostare l'ago della bilancia per ottenere un coinvolgimento significativo e rilevante dei pazienti! Non vediamo l'ora di incontrarvi, scambiare e rivedervi nel 2023, ad esempio a marzo alla conferenza Pronovea Patient Recruitment and Retention in Clinical Trials, l'imminente conferenza di Pronovea sul reclutamento e la fidelizzazione dei pazienti negli studi clinici. Conferenze mondiali sui farmaci orfani in Maggio (USA) & Ottobre (Europa) e il Conferenze sul paziente come partner in Marzo (USA) & Giugno (Europa).
