Se il coinvolgimento dei pazienti dalle fasi iniziali dello sviluppo fino all'accesso al mercato sta diventando sempre più uno standard nell'industria farmaceutica, esso è ancora più importante nelle terapie sostitutive di cellule, geni e organi (le cosiddette ATMP).
Perché?
Informazioni sulle preferenze dei pazienti in fase iniziale
Prima di tutto, dobbiamo capire cosa i pazienti (e chi li assiste) si aspettano veramente da una terapia per una determinata malattia e quali sono le loro preferenze in termini di nuove terapie. Altrimenti, rischiamo di non cogliere il punto quando progettiamo un programma di sviluppo. Per questo motivo, è necessario ottenere informazioni approfondite sulle preferenze dei pazienti fin dall'inizio del percorso di sviluppo. Nel caso degli ATMP, ciò può e deve includere anche le potenziali promesse, ma anche gli ostacoli e i problemi che ci si può aspettare.
Disegno dello studio clinico accettabile e rilevante per il paziente
Il coinvolgimento dei pazienti è fondamentale nella progettazione del programma di sviluppo clinico per cambiare i paradigmi che hanno governato lo sviluppo farmaceutico tradizionale per decenni, come le grandi dimensioni dei campioni, i disegni paralleli e gli endpoint consolidati. Se vogliamo che i pazienti traggano beneficio dai farmaci ATMP in malattie ancora poco conosciute, dobbiamo essere preparati a nuovi endpoint, tra cui quelli surrogati, disegni adattivi, misure di outcome realmente significative e validate riferite dai pazienti e il miglioramento post-approvazione della base di evidenze su follow-up a lungo termine e registri approfonditi specifici per la malattia.
Approcci per il reclutamento dei pazienti in loco
Gli studi clinici sui farmaci ATMP spesso richiedono il trasferimento dei pazienti dagli ospedali che non partecipano a un determinato studio ai pochi siti di studio ben qualificati. Affidarsi solo alla capacità e alla preparazione di questi siti di riferimento è un'impresa rischiosa e può comportare ritardi significativi e un aumento dei costi. Dobbiamo invertire il paradigma tradizionale "dal sito al paziente" in "dal paziente al sito", mettendo i pazienti in condizione di trovare un sito di sperimentazione clinica e assistendoli nello screening di idoneità. Allo stesso tempo, però, i siti di sperimentazione clinica ATMP devono essere protetti dalle richieste di potenziali partecipanti alla sperimentazione che non soddisferanno mai i criteri di eleggibilità dello studio. Solo una combinazione di soluzioni digitali e altamente personalizzate che accompagnino i pazienti dal primo contatto fino all'appuntamento per lo screening di idoneità con lo sperimentatore aiuterà a superare questa sfida.
Screening neonatale e test genetici ampiamente disponibili
Quando i farmaci ATMP per le malattie genetiche si stanno avvicinando all'autorizzazione all'immissione in commercio, lo screening genetico, compreso lo screening neonatale per le malattie che si manifestano durante l'infanzia, sarà necessario per garantire un servizio sanitario veramente incentrato sul paziente e inclusivo. Tuttavia, l'introduzione di tali offerte di screening in un sistema sanitario richiede approcci che coinvolgano più parti interessate e una pianificazione molto tempestiva prima della potenziale disponibilità di un nuovo ATMP.
Chiarire i "misteri" delle ATMP
Le modalità d'azione e le particolarità della produzione degli ATMP rendono necessario rispondere alle domande dei pazienti in modo appropriato, nel pieno rispetto della legge e dei codici industriali, ma anche il più possibile empatico. Questo sforzo richiede una preparazione tempestiva prima del lancio. Deve includere aspetti educativi (come video o infografiche) e deve anche offrire l'opportunità di un vero dialogo, ad esempio formando gli operatori sanitari e il loro personale in merito al colloquio motivazionale e alla comunicazione. Dovrebbero quindi essere affrontati aspetti come i criteri di eleggibilità (ad esempio, in base all'età o alle caratteristiche genetiche), i tempi di attesa e di elaborazione e la necessità di dati di follow-up, nonché i programmi di gestione del rischio e l'anticipazione dei problemi di sicurezza.
Mettere i prezzi in prospettiva
Indubbiamente, la determinazione dei prezzi dei farmaci ATMP può essere fonte di particolare preoccupazione per i sistemi sanitari, ma talvolta anche per i rappresentanti dei pazienti e degli operatori sanitari. Molti stakeholder potrebbero trovarlo sbilanciato rispetto all'utilizzo delle risorse del sistema sanitario in altri ambiti, come ad esempio i servizi medici, gli ospedali e i trattamenti non farmacologici come la fisioterapia. Naturalmente, il coinvolgimento dei pazienti nella valutazione delle tecnologie sanitarie dei farmaci ATMP deve essere preparato con cura per garantire una valutazione imparziale, equa e incentrata sul paziente della nuova tecnologia. È inoltre necessario mettere in prospettiva il prezzo di un trattamento ATMP una tantum rispetto allo standard di cura. Anche la contrattazione "creativa" con elementi quali "pay for performance" e/o "accordi di condivisione del rischio" può essere oggetto di un dialogo con i rappresentanti dei pazienti per garantire un'ampia accettazione da parte della società.
Gestione delle aspettative
Le ATMP possono essere associate ad aspettative elevate e talvolta irrealistiche da parte dei pazienti e dei loro cari. Le aspettative devono essere gestite in modo appropriato e tutti i responsabili della comunicazione con l'esterno devono esserne consapevoli. Se, per esempio, un comunicato stampa di un investitore può lasciare ai pazienti l'impressione che un determinato ATMP possa essere presto disponibile per loro personalmente, questo può a sua volta diventare la base di amare delusioni. Tali comunicazioni - se necessarie per ragioni di relazione con gli investitori - dovrebbero quindi essere sempre accompagnate da adeguate attività di coinvolgimento dei pazienti, che mettano in prospettiva tali comunicazioni rivolte a un pubblico di non pazienti e non medici.
In poche parole, i farmaci ATMP richiedono un impegno particolare nel coinvolgimento dei pazienti per massimizzare i benefici per questi ultimi, per il sistema sanitario e per i produttori, ma anche per ridurre al minimo il rischio di ritardi evitabili o addirittura di un mancato accesso adeguato dei pazienti.
