Médicaments de thérapie innovante

Pourquoi l'engagement des patients est encore plus important que dans les thérapies "traditionnelles" !
Deux femmes se parlent

par Dr. Andreas L.G. Reimann

Si l'engagement des patients depuis le début du développement jusqu'à l'accès au marché devient de plus en plus une norme dans l'industrie pharmaceutique, il est encore plus important dans les thérapies de remplacement de cellules, de gènes et d'organes (appelées ATMP).

Pourquoi en est-il ainsi ?

Informations sur les préférences des patients précoces

Avant tout, nous devons comprendre ce que les patients (et les soignants) attendent réellement d'une thérapie pour une maladie donnée et quelles sont leurs préférences en termes de nouvelles thérapies. Dans le cas contraire, nous risquons de passer à côté de l'essentiel lors de la conception d'un programme de développement. Il convient donc d'obtenir des informations pertinentes sur les préférences des patients dès le début du processus de développement. Dans le cas des médicaments antirétroviraux, ces informations peuvent et doivent également inclure les promesses potentielles, mais aussi les obstacles et les problèmes auxquels on peut s'attendre.

Conception d'essais cliniques acceptables et pertinents pour le patient

L'engagement des patients est crucial dans la conception du programme de développement clinique pour changer les paradigmes qui ont régi le développement pharmaceutique traditionnel pendant des décennies, tels que les échantillons de grande taille, les modèles parallèles et les critères d'évaluation bien établis. Si nous voulons que les patients bénéficient des médicaments antirétroviraux dans des maladies encore mal desservies, nous devons nous préparer à de nouveaux critères d'évaluation, y compris des substituts, des modèles adaptatifs, des mesures de résultats réellement significatives et validées par les patients, et à l'amélioration post-approbation de la base de preuves sur des suivis à long terme et des registres perspicaces spécifiques à la maladie.  

Approches de recrutement du patient au site

Les essais cliniques sur les médicaments antirétroviraux nécessitent souvent l'orientation des patients des hôpitaux qui ne participent pas à un essai donné vers les quelques sites d'étude bien qualifiés. Se fier uniquement à la capacité et à l'état de préparation de ces sites d'orientation est une entreprise risquée qui peut entraîner des retards importants et une augmentation des coûts. Nous devons inverser le paradigme traditionnel "site-patient" pour le remplacer par "patient-site" en donnant aux patients les moyens de trouver un site d'essai clinique et en les aidant à participer à l'examen d'éligibilité. Toutefois, dans le même temps, les sites d'essais cliniques ATMP doivent être protégés contre les demandes de participants potentiels qui ne répondront jamais aux critères d'éligibilité de l'étude. Seule une combinaison de solutions numériques et hautement personnalisées accompagnant les patients depuis le premier contact jusqu'au rendez-vous de sélection avec l'investigateur permettra de relever ce défi. 

Dépistage chez le nouveau-né et tests génétiques largement disponibles

Lorsque les médicaments de synthèse pour les maladies génétiques se rapprochent de l'autorisation de mise sur le marché, le dépistage génétique, y compris le dépistage néonatal pour les maladies qui se manifestent pendant l'enfance, sera nécessaire pour garantir un service de soins de santé véritablement axé sur le patient et ouvert à tous. Toutefois, l'introduction de ces offres de dépistage dans un système de soins de santé nécessite des approches multipartites et une planification très opportune avant la disponibilité potentielle d'un nouveau médicament antirétroviral.

Élucider les "mystères" des ATMP

Le mode d'action et les particularités de la production des ATMP imposent de répondre aux questions des patients de manière appropriée, dans le respect total de la loi et des codes de l'industrie, mais aussi avec le plus d'empathie possible. Cet effort nécessite une préparation en temps utile avant le lancement. Elle doit inclure des aspects éducatifs (tels que des vidéos ou des infographies) et offrir la possibilité d'un véritable dialogue, par exemple en formant les prestataires de soins de santé et leur personnel à l'entretien motivationnel et à la communication. Ainsi, des aspects tels que les critères d'éligibilité (par exemple, en fonction de l'âge ou des caractéristiques génétiques), les délais d'attente et de traitement et le besoin de données de suivi doivent être abordés, de même que les programmes de gestion des risques et l'anticipation des problèmes de sécurité.

Mettre la tarification en perspective

Il ne fait aucun doute que la tarification des ATMP peut être une source de préoccupation particulière pour les systèmes de santé, mais aussi parfois pour les représentants des patients et les professionnels de la santé. De nombreuses parties prenantes peuvent la trouver déséquilibrée par rapport à l'utilisation des ressources dans le système de santé, par exemple, les services médicaux, les hôpitaux et les traitements non pharmacologiques tels que la physiothérapie. Bien entendu, l'engagement des patients dans l'évaluation des technologies de la santé des médicaments de synthèse doit être préparé avec diligence afin de garantir une évaluation impartiale, équitable et axée sur le patient de la nouvelle technologie. Il est également nécessaire de mettre en perspective le prix d'un traitement ATMP unique par rapport à la norme de soins. Des contrats "créatifs" avec des éléments tels que le "paiement à la performance" et/ou des "accords de partage des risques" peuvent également faire l'objet d'un dialogue avec les représentants des patients afin d'assurer une large acceptation sociétale.

Gérer les attentes

Les médicaments antirétroviraux peuvent être associés à des attentes élevées et parfois irréalistes de la part des patients et de leurs proches. Les attentes doivent être gérées de manière appropriée et toutes les personnes responsables de la communication avec l'extérieur doivent en être conscientes. Si, par exemple, un communiqué de presse d'un investisseur peut donner aux patients l'impression qu'un ATMP donné sera bientôt disponible pour eux personnellement, cela peut à son tour être à l'origine d'amères déceptions. Une telle communication - si elle est nécessaire pour des raisons de relations avec les investisseurs - doit donc toujours être accompagnée d'activités appropriées d'engagement des patients qui relativisent une telle communication destinée à un public non patient et non médical.

En résumé, les médicaments antirétroviraux nécessitent des efforts particuliers en matière d'engagement des patients afin de maximiser les avantages pour les patients, le système de santé et les fabricants, mais aussi de minimiser le risque de retards évitables ou même d'échecs de l'accès approprié aux patients.

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