Essais décentralisés et collecte de données sur les pratiques courantes pour l'évaluation des prestations pharmaceutiques

Aparito et admedicum ont co-organisé une table ronde avec dix participants du secteur pour discuter de la manière dont les essais décentralisés peuvent collecter efficacement des données. Lire le résumé complet.
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Texte dégradé suprême

Aparito et admedicum ont co-organisé une table ronde avec dix participants du secteur pour discuter de la manière dont les essais décentralisés peuvent collecter efficacement des données.

Dr. Andreas Reimann d'admedicum, a planté le décor en présentant brièvement la manière dont admedicum travaille avec l'industrie et les groupes de patients pour structurer la collecte de données. On observe une tendance à l'augmentation des demandes d'approbation accélérée pour des options thérapeutiques nouvelles et innovantes en raison de leur plus grande efficacité sur des groupes de patients plus restreints.

Cette tendance met en évidence la nécessité de combler les lacunes en matière de données probantes lorsque les produits approuvés disposent d'un ensemble de données immatures et ne permettent que des options limitées pour évaluer l'efficacité clinique à long terme des produits pour le patient.

Les organismes d'ETS exigent de plus en plus souvent la collecte de données sur les pratiques courantes afin de combler ces lacunes et d'étayer l'évaluation des bénéfices des médicaments. Les essais décentralisés offrent la possibilité de recueillir des données sur les pratiques de routine après le lancement du produit afin de combler ces lacunes.

La responsabilité de la collecte des données doit être partagée avec les patients et les organisations de patients. Les aspects essentiels à prendre en compte sont les suivants : impliquer les patients le plus tôt possible, s'assurer de l'adhésion et de l'acceptation des patients, mesurer des critères d'évaluation réellement pertinents pour les patients et concevoir l'essai de manière à ce qu'il ait un sens pour les patients. Les sources potentielles de données de pratique courante comprennent les registres, les données d'assurance ou de santé publique, les données électroniques des patients, les applications de soins de santé et les dispositifs portables.

Lors de l'élaboration d'un protocole d'essai clinique, les entreprises doivent se concentrer sur ce qui est important pour les patients, puis co-concevoir l'essai en fonction de cela. L'implication des patients dans le développement clinique exige une approche structurée et constitue l'un des principaux domaines d'intervention d'admedicum.

Cécile Ollivier d'Aparito a continué à mettre en évidence les lacunes en matière de données probantes auxquelles est confrontée la communauté des maladies rares et l'approche d'Aparito pour combler ces lacunes. Les Agence européenne des médicaments (EMA) demande le passage d'une extrapolation implicite à une extrapolation explicite des données.

Un exemple d'extrapolation implicite est l'utilisation de médicaments pour des populations pédiatriques en dehors de l'étiquetage, sur la base de l'expérience pratique et des données disponibles au niveau du site. Toutefois, ces données ne peuvent pas être utilisées à des fins réglementaires et peuvent servir à accroître le manque de preuves et la concurrence entre l'utilisation non conforme à l'étiquetage et le recrutement pour les essais cliniques.

L'EMA s'est efforcée de combler ces lacunes en matière de post-commercialisation et de remboursement dans le domaine des maladies rares. Hypertension artérielle pulmonaire (HAP). L'utilisation massive de la plupart des médicaments pour l'HTAP en dehors des indications rend difficile la réalisation d'essais pédiatriques et ne fait qu'accroître le manque de preuves. Même après 10 ans de mise en œuvre du règlement pédiatrique, il n'y a toujours pas de médicaments autorisés pour les enfants dans l'HTAP.

Table ronde

Voici un résumé des commentaires formulés par les participants à la table ronde. Comme vous pouvez le constater, la conversation s'est étendue au-delà des essais décentralisés. 

La technologie dans les essais décentralisés

Les soins de routine produisent une multitude de données qui peuvent être utilisées aux différents stades du développement d'un produit. Aparito recommande, lorsqu'on utilise la technologie pour recueillir des données, de travailler avec les patients de manière à répondre à leurs besoins et pas seulement à ceux des régulateurs et des sponsors.

L'utilisation de la technologie dans les essais doit être planifiée longtemps à l'avance dans le développement clinique, en commençant par collecter des données simples à l'aide de la technologie et en surveillant la réponse des patients. Il s'agit là d'une occasion importante de faire et d'affiner l'utilisation de la technologie au cours du développement jusqu'à ce que l'on en arrive à la collecte de données pour les critères d'évaluation.

Dans le cas des maladies rares, l'adhésion des patients à la technologie est souvent très élevée. Les personnes atteintes d'une maladie rare veulent aller mieux et sont tout à fait disposées à adopter de nouvelles formes de technologie pour communiquer des données. Les parents d'enfants atteints de maladies rares acceptent tout ce qui peut leur faciliter la vie et s'intégrer dans leur routine de soins.

Résultats rapportés par les patients

L'EMA est très intéressée par les résultats rapportés par les patients (PRO) et s'oriente dans cette direction. Cela ne sera peut-être pas communiqué aussi explicitement que dans le cas de la FDA, car la publication des lignes directrices de l'EMA a été retardée par le Brexit et le déménagement de Londres à Amsterdam.

Les PRO sont bienvenus dans le cas de maladies rares comme l'HTAP infantile, car la maladie n'est pas particulièrement bien caractérisée. Les chercheurs ne peuvent pas toujours expliquer comment les patients réagissent au traitement en raison de l'absence de biomarqueurs établis. Lorsque vous intégrez des PRO innovants, vous devez continuer à collecter des données à partir des PRO standard et disposer des nouveaux PRO afin de les compléter et de comparer les données sur les différents critères d'évaluation en travaillant avec le concept de l'ensemble des preuves. Seules quelques maladies rares disposent de biomarqueurs validés, ce qui constitue une opportunité de travailler avec les patients pour les aider à comprendre l'efficacité du médicament.

Études de l'histoire naturelle

Les groupes de défense des patients peuvent être un partenaire particulièrement précieux lors de la production de données sur l'histoire naturelle et il est important qu'ils fassent partie du processus de l'essai. L'essai doit être élaboré en tenant compte de leurs conseils et de leur avis. Si vous prévoyez d'inclure une technologie dans votre essai, assurez-vous qu'elle répond aux besoins des patients. Aparito aide les entreprises à guider ce processus dès le début et est expert dans l'implication des patients pour sélectionner la technologie appropriée.

Il existe des exemples malheureux où des études d'histoire naturelle financées par de grandes sociétés pharmaceutiques ont pour résultat que les données ne sont pas divulguées pour que d'autres sociétés puissent également les utiliser comme contrôle de référence. D'autres entreprises ou groupes de patients doivent alors recommencer à zéro et refaire des études d'histoire naturelle dans des populations de patients où elles ont déjà été réalisées. Cela crée un fardeau supplémentaire et inutile pour les familles et est contraire à l'éthique.

L'absence de point final fait couler le navire

Parfois, les entreprises se concentrent trop sur le développement de médicaments et découvrent tardivement qu'il n'existe pas de critère d'évaluation validé pour une maladie, ce qui entraîne un avenir incertain pour la molécule. L'un des plus grands problèmes pour toute maladie rare peut être que si l'essai échoue, cela ramène la communauté dix ans en arrière et il faut beaucoup de temps pour que d'autres entreprises reviennent et recommencent à étudier la maladie.

Bras de sauvetage

Les familles peuvent être très réticentes à participer à un essai s'il existe un bras placebo. S'il existe une option de sauvetage, l'essai peut devenir beaucoup plus intéressant pour les familles. En participant à un essai clinique, vous aidez la prochaine génération d'enfants nés avec cette maladie.

Nous remercions tous les participants pour cette conversation stimulante et nous nous réjouissons d'organiser d'autres tables rondes à l'avenir. 

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