A principios de este año, volvimos a dedicar tiempo a reflexionar sobre los principales aprendizajes y las experiencias más inspiradoras de una selección de reuniones y conferencias celebradas en 2022, que nos servirán de inspiración para avanzar por el buen camino en 2023. La emoción fue máxima cuando los pacientes, sus familias, los profesionales y los colegas se reunieron por primera vez tras dos años de pausa.

Lo más impresionante y revelador para nosotros fue un panel de ponentes de la UE y EE.UU. sobre los retos para la defensa de los pacientes en el nuevo campo de las terapias génicas y celulares. Aún no se han abordado muchas de las nuevas preguntas, preocupaciones, esperanzas y mitos relacionados con los tratamientos "one-and-done", y muchas respuestas están aún pendientes y pueden tardar muchos años en llegar. Todas las partes implicadas necesitarán aprender mucho de forma conjunta, así como una comunicación y colaboración bien meditadas. Sin duda, es un momento fascinante para los tratamientos innovadores, con fantásticas perspectivas para muchos pacientes, pero también nos esperan debates muy complejos y, sin duda, algunas decepciones importantes.

Roger Legtenberg también asistió a Clinical Trials Europe en Ámsterdam, donde se debatió sobre la digitalización de los ensayos clínicos y el futuro de la asistencia sanitaria. Durante los dos días que duró el evento, se reconoció ampliamente la importancia de diseñar, establecer y ejecutar ensayos clínicos junto con los pacientes como uno de los componentes clave para el éxito del desarrollo clínico. Algunos mensajes clave: Ken Getz, del CSDO de Tufts, ofreció una excelente visión general de la situación actual del sector en lo que respecta a las innovaciones en los ensayos clínicos y resumió el consenso general del evento: Es evidente que tenemos que reducir la complejidad innecesaria y el despilfarro de fondos y recursos, la calidad de los ensayos clínicos y la utilidad debe ser elevada, la eficiencia aumentada y el acceso mejorado, la diversidad y el compromiso son necesarios también. Además, Lucien Engelen afirmó claramente en su inspiradora ponencia que se van a producir grandes cambios en la asistencia sanitaria en los próximos años: el cambio se está produciendo en la asistencia sanitaria, y todos deberíamos tener una mente abierta a las nuevas innovaciones si éstas son las adecuadas. significativo para los pacientes.

Nuestra colega Vera Vennedey asistió a la neurowoche2022 en Berlín y quedó impresionada al ver los avances en las terapias de la AME en bebés. Gracias al cribado, diagnóstico precoz y tratamiento de la AME, se pueden alcanzar grandes mejoras en la calidad y esperanza de vida. Véase también: https://www.sma-screening-alliance.org

En el evento final de promoción de COMPARE-EU, Marina Hoffmann conoció una plataforma que ofrece una visión general de la evidencia sobre las intervenciones de autogestión para cuatro enfermedades crónicas, que son la diabetes tipo 2, la obesidad, la EPOC y la insuficiencia cardíaca. Esta plataforma debería servir de apoyo a pacientes y profesionales sanitarios en su toma de decisiones sobre las intervenciones de autogestión y las herramientas a utilizar. Más información: https://platform.self-management.eu/cost-effectiveness

En octubre de 2022, Philipp von Gallwitz se graduó en el magnífico Programa EUPATI de Expertos en Pacientes (EUPATI Fellow Program). El impresionante grupo de becarios crece cada año y de él surgen cada vez más pacientes expertos. Todos los materiales de EUPATI son muy recomendables para pacientes y directivos de la industria interesados en colaborar entre sí.

Sin embargo, también quedó claro que aún queda mucho por hacer para ayudar a la mayoría de los graduados de EUPATI a pasar de una comprensión general del desarrollo clínico y el registro de fármacos a una colaboración eficaz con la industria y otras partes interesadas para incorporar el punto de vista del paciente a los debates relacionados, por ejemplo, con la investigación de las preferencias de los pacientes, el diseño y el reclutamiento de ensayos clínicos o la creación conjunta de programas de apoyo relevantes para los pacientes. Seguiremos trabajando mucho con los socios del equipo de EUPATI en nuestros proyectos y esperamos colaborar con EUPATI para seguir ampliando este fabuloso programa de becas.