Medicamentos de terapia avanzada

Por qué el compromiso del paciente es aún más importante que en las terapias "tradicionales".
Dos mujeres hablando entre ellas

por Dr. Andreas L.G. Reimann

Aunque la participación de los pacientes desde las primeras fases de desarrollo hasta el acceso al mercado es cada vez más habitual en la industria farmacéutica, es aún más importante en las terapias de sustitución celular, génica y de órganos (las llamadas ATMP).

¿Por qué?

Información anticipada sobre preferencias de los pacientes

Lo primero y más importante es comprender qué esperan realmente los pacientes (y sus cuidadores) de una terapia para una enfermedad determinada y cuáles son sus preferencias en cuanto a nuevas terapias. De lo contrario, corremos el riesgo de errar el tiro a la hora de diseñar un programa de desarrollo. Así pues, la información sobre las preferencias de los pacientes debe obtenerse desde el principio del proceso de desarrollo. En el caso de los ATMP, esto también puede y debe incluir las promesas potenciales, pero también los obstáculos y problemas que pueden esperarse.

Diseño de ensayos clínicos relevantes para el paciente y aceptables

La participación de los pacientes es crucial en el diseño del programa de desarrollo clínico para cambiar los paradigmas que han regido el desarrollo farmacéutico tradicional durante décadas, como el gran tamaño de las muestras, los diseños paralelos y los criterios de valoración bien establecidos. Si queremos que los pacientes se beneficien de los medicamentos antirretrovirales en enfermedades aún poco atendidas, tenemos que estar preparados para nuevos criterios de valoración, como los sustitutos, los diseños adaptativos, las medidas de resultados realmente significativas y validadas comunicadas por los pacientes, y la mejora posterior a la aprobación de la base de pruebas en seguimientos a largo plazo y registros específicos de la enfermedad.  

Enfoques para la captación de pacientes

Los ensayos clínicos con medicamentos para el tratamiento del cáncer atópico suelen requerir la derivación de pacientes de hospitales que no participan en un ensayo determinado a los pocos centros de estudio bien cualificados. Confiar aquí únicamente en la capacidad y la preparación de esos centros remitentes es una tarea arriesgada y puede acabar en retrasos significativos y un aumento de los costes. Necesitamos invertir el paradigma tradicional de "centro a paciente" a "paciente a centro", capacitando a los pacientes para encontrar un centro de ensayos clínicos y ayudándoles a participar en la selección de elegibilidad. Sin embargo, al mismo tiempo, los centros de ensayos clínicos ATMP deben protegerse de las solicitudes de posibles participantes en el ensayo que nunca cumplirán los criterios de elegibilidad del estudio. Solo una combinación de soluciones digitales y altamente personalizadas que acompañen a los pacientes desde el primer contacto hasta la cita de selección de elegibilidad con el investigador ayudará a superar este reto. 

Cribado neonatal y pruebas genéticas ampliamente disponibles

Cuando los ATMP para enfermedades genéticas estén cada vez más cerca de obtener la autorización de comercialización, será necesario realizar un cribado genético que incluya el cribado neonatal para aquellas enfermedades que se manifiestan durante la infancia, con el fin de garantizar un servicio sanitario verdaderamente centrado en el paciente e inclusivo. Sin embargo, la introducción de estas ofertas de cribado en un sistema sanitario requiere enfoques de múltiples partes interesadas y una planificación muy oportuna antes de la posible disponibilidad de un nuevo ATMP.

Elucidar los "misterios" de los ATMP

El modo de acción y las particularidades de la producción de los ATMP hacen que sea necesario responder a las preguntas de los pacientes de forma adecuada, cumpliendo plenamente la ley y los códices de la industria, pero también con la mayor empatía posible. Ese esfuerzo requiere una preparación oportuna antes del lanzamiento. Debe incluir aspectos educativos (como vídeos o infografías) y también ofrecer la oportunidad de entablar un verdadero diálogo, por ejemplo, formando a los profesionales sanitarios y a su personal en materia de entrevistas motivacionales y comunicación. Así, deben abordarse aspectos como los criterios de elegibilidad (por ejemplo, en función de la edad o las características genéticas), los tiempos de espera y tramitación y la necesidad de datos de seguimiento, así como los programas de gestión de riesgos y la previsión de problemas de seguridad.

Precios en perspectiva

No cabe duda de que la fijación de precios de los ATMP puede preocupar especialmente a los sistemas sanitarios, pero a veces también a los representantes de los pacientes y a los profesionales sanitarios. Muchas partes interesadas pueden considerarlo desequilibrado en comparación con el uso de recursos en el sistema sanitario en otros ámbitos, por ejemplo, servicios médicos, hospitales y tratamientos no farmacológicos como la fisioterapia. Por supuesto, la participación de los pacientes en la Evaluación de Tecnologías Sanitarias de los medicamentos veterinarios atípicos debe prepararse con diligencia para garantizar una valoración imparcial, justa y centrada en el paciente de la nueva tecnología. También es muy necesario poner en perspectiva el precio de un tratamiento único con ATMP en comparación con el estándar de atención sanitaria. La contratación "creativa" con elementos como el "pago por resultados" y/o los "acuerdos de riesgo compartido" también pueden ser objeto de un diálogo con los representantes de los pacientes para garantizar una amplia aceptación social.

Gestión de las expectativas

Los medicamentos antirretrovirales pueden asociarse a expectativas elevadas y a veces poco realistas de los pacientes y sus allegados. Las expectativas deben gestionarse adecuadamente y todos los responsables de la comunicación con el exterior deben ser conscientes de ello. Si, por ejemplo, un comunicado de prensa de un inversor puede dejar a los pacientes con la impresión de que un determinado ATMP puede estar pronto a su disposición personal, esto puede convertirse a su vez en la base de amargas decepciones. Por lo tanto, dicha comunicación -si es necesaria por motivos de relación con los inversores- debe ir siempre acompañada de actividades adecuadas de participación de los pacientes que pongan en perspectiva dicha comunicación dirigida a un público no médico y no paciente.

Así que, en pocas palabras, los ATMP requieren esfuerzos particulares en la participación de los pacientes para maximizar el beneficio para los pacientes, el sistema sanitario y los fabricantes, pero también para minimizar el riesgo de retrasos evitables o incluso fallos en el acceso adecuado de los pacientes.

Noticias relacionadas

 

Plugin WordPress Lightbox