Situation
Bei Patienten mit nicht-dystrophischen myotonischen Störungen (NDM) treten in unvorhersehbarer Häufigkeit und Schwere myotonische Episoden auf, die mit lebenslangen Symptomen und negativen Auswirkungen auf die körperliche Leistungsfähigkeit und Lebensqualität verbunden sind. Die Behandlung umfasst nicht zugelassene Produkte wie Mexiletin.
Damit die Europäische Arzneimittel-Agentur die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden aufrechterhalten konnte, waren Daten zur Bewertung der Verwendung und des Zugangs zu Mexiletin in ganz Europa erforderlich. Es liegen nur begrenzte Daten über die Auswirkungen von und die gestörte Verfügbarkeit von Mexiletin in der EU vor.
Unsere Lösung
Federführend bei der Erstellung der Myotonie-Beobachtungsstudie über den Zugang von Patienten zur Therapie zur Vermeidung von Schäden (MyoPath)
Einsatz einer genau definierten gemischten Methodik aus Interviews und einer Online-Umfrage, um in kurzer Zeit Informationen über die Verfügbarkeit und Verwendung von Mexiletin in der EU durch Patienten mit NDM zu sammeln
Sammlung wichtiger Daten über die Verwendung von Mexiletin durch Patienten und die Schäden aufgrund des fehlenden Zugangs zur Behandlung
Präsentation der Ergebnisse der Umfrage vor dem Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) zusammen mit dem Kunden. Lesen Sie den öffentlichen Bewertungsbericht des COMP
Ergebnisse
Der COMP hat den Status von Mexiletin als Arzneimittel für seltene Leiden aufrechterhalten, was den Zugang der Patienten in ganz Europa erheblich erleichtern wird.
admedicum hat damit dem internen Team geholfen, sowohl für die Patienten als auch für das Unternehmen einen großen Mehrwert zu schaffen.
