von Philipp von Gallwitz Dr. Andreas L.G. Reimann

Während die Einbindung von Patienten von der frühen Entwicklung über den Marktzugang bis hin zum Patientenzugang immer mehr zum Standard in der pharmazeutischen Industrie wird, ist sie bei Zell-, Gen- und Organersatztherapien (sogenannten ATMPs) noch wichtiger.

Warum ist dies der Fall?

Informationen über frühe Patientenpräferenzen

In erster Linie müssen wir derzeit verstehen, was Patienten (und Pflegepersonal) wirklich von einer Therapie für eine bestimmte Krankheit erwarten und welche Präferenzen sie in Bezug auf neue Therapien haben. Andernfalls besteht die Gefahr, dass wir bei der Konzeption eines Entwicklungsprogramms das Ziel verfehlen. Daher sollten aufschlussreiche Informationen über die Patientenpräferenzen gleich zu Beginn der Entwicklung eingeholt werden. Im Falle von ATMPs kann und sollte dies auch die potenziellen Versprechen, aber auch die zu erwartenden Hürden und Probleme umfassen.

Patientenrelevantes und akzeptables klinisches Studiendesign

Die Einbeziehung der Patienten ist von entscheidender Bedeutung, wenn es darum geht, das klinische Entwicklungsprogramm so zu gestalten, dass Paradigmen geändert werden, die jahrzehntelang die traditionelle Pharmaentwicklung bestimmt haben, wie z. B. große Stichprobengrößen, parallele Designs und gut etablierte Endpunkte. Wenn wir wollen, dass die Patienten von ATMPs bei bisher unzureichend behandelten Krankheiten profitieren, müssen wir auf neue Endpunkte vorbereitet sein, darunter Surrogate, adaptive Designs, wirklich aussagekräftige und validierte patientenbezogene Ergebnismessungen und die Verbesserung der Evidenzbasis nach der Zulassung durch langfristige Nachuntersuchungen und aufschlussreiche krankheitsspezifische Register.  

Ansätze zur Rekrutierung von Patienten an Standorten

Klinische Prüfungen von ATMPs erfordern häufig die Überweisung von Patienten aus Krankenhäusern, die nicht an einer bestimmten Prüfung teilnehmen, an die wenigen gut qualifizierten Prüfzentren. Sich hier nur auf die Fähigkeiten und die Bereitschaft der einweisenden Einrichtungen zu verlassen, ist ein riskantes Unterfangen und kann zu erheblichen Verzögerungen und erhöhten Kosten führen. Wir müssen das traditionelle Paradigma "von der Prüfstelle zum Patienten" in "vom Patienten zur Prüfstelle" umkehren, indem wir die Patienten in die Lage versetzen, eine klinische Prüfstelle zu finden und sie bei der Teilnahme an der Eignungsprüfung unterstützen. Gleichzeitig müssen die ATMP-Studienzentren jedoch vor Anfragen von potenziellen Studienteilnehmern geschützt werden, die niemals die Eignungskriterien der Studie erfüllen werden. Nur eine Kombination aus digitalen und hochgradig personalisierten Lösungen, die die Patienten vom ersten Kontakt bis zum Termin für die Eignungsprüfung mit dem Prüfarzt begleiten, kann helfen, diese Herausforderung zu meistern. 

Neugeborenen-Screening und allgemein verfügbare Gentests

Wenn ATMP für genetisch bedingte Krankheiten kurz vor der Marktzulassung stehen, wird ein genetisches Screening, einschließlich eines Neugeborenen-Screenings für Krankheiten, die sich in der Kindheit manifestieren, erforderlich sein, um eine wirklich patientenorientierte und integrative Gesundheitsversorgung zu gewährleisten. Die Einführung solcher Screening-Angebote in einem Gesundheitssystem erfordert jedoch ein Konzept mit mehreren Interessengruppen und eine sehr frühzeitige Planung vor der möglichen Verfügbarkeit eines neuen ATMP.

Die "Geheimnisse" der ATMPs erforschen

Die Wirkungsweise und die Besonderheiten der Herstellung von ATMPs machen es erforderlich, Fragen von Patienten angemessen zu beantworten, in voller Übereinstimmung mit dem Gesetz und den Industriekodizes, aber auch so einfühlsam wie möglich. Diese Bemühungen erfordern eine rechtzeitige Vorbereitung vor der Markteinführung. Sie muss aufklärende Aspekte (wie Videos oder Infografiken) enthalten und sollte auch die Möglichkeit eines echten Dialogs bieten, z. B. durch Schulung von Vertretern des Gesundheitswesens und ihres Personals in Bezug auf motivierende Gespräche und Kommunikation. So sollten Aspekte wie Zulassungskriterien (z. B. auf der Grundlage von Alter oder Genmerkmalen), Warte- und Bearbeitungszeiten und die Notwendigkeit von Follow-up-Daten ebenso angesprochen werden wie Risikomanagementprogramme und die Vorwegnahme von Sicherheitsbedenken.

Die Preisgestaltung ins rechte Licht rücken

Zweifellos kann die Preisgestaltung für ATMPs den Gesundheitssystemen, aber manchmal auch den Patientenvertretern und den Vertretern des Gesundheitswesens besondere Sorgen bereiten. Viele Beteiligte könnten sie im Vergleich zum Ressourcenverbrauch im Gesundheitssystem an anderer Stelle, z. B. bei medizinischen Leistungen, Krankenhäusern und nicht-pharmakologischen Behandlungen wie Physiotherapie, als unausgewogen empfinden. Natürlich muss die Einbeziehung der Patienten in die Gesundheitstechnologiebewertung von ATMPs sorgfältig vorbereitet werden, um eine unvoreingenommene, faire und patientenorientierte Bewertung der neuen Technologie zu gewährleisten. Die Preisgestaltung für eine einmalige ATMP-Behandlung im Vergleich zur Standardversorgung muss ebenfalls in die richtige Perspektive gerückt werden. Eine "kreative" Vertragsgestaltung mit Elementen wie "Pay for Performance" und/oder "Risk-Sharing-Vereinbarungen" kann ebenfalls Gegenstand eines Dialogs mit Patientenvertretern sein, um eine breite gesellschaftliche Akzeptanz zu gewährleisten.

Umgang mit Erwartungen

ATMPs können mit hohen und manchmal unrealistischen Erwartungen der Patienten und ihrer Angehörigen verbunden sein. Die Erwartungen müssen angemessen gesteuert werden, und alle, die für die Kommunikation nach außen verantwortlich sind, sollten sich dieser Tatsache bewusst sein. Wenn beispielsweise eine Pressemitteilung eines Investors bei den Patienten den Eindruck erweckt, dass ein bestimmtes ATMP bald für sie persönlich verfügbar sein könnte, kann dies wiederum die Grundlage für bittere Enttäuschungen bilden. Eine solche Kommunikation - wenn sie aus Gründen der Investorenbeziehung notwendig ist - sollte daher immer von geeigneten Aktivitäten zur Einbindung der Patienten begleitet werden, die eine solche an ein nicht-patientisches und nicht-medizinisches Publikum gerichtete Kommunikation relativieren.

Kurz gesagt: ATMPs erfordern besondere Anstrengungen bei der Einbeziehung der Patienten, um den Nutzen für die Patienten, das Gesundheitssystem und die Hersteller zu maximieren, aber auch, um das Risiko vermeidbarer Verzögerungen oder sogar des Scheiterns eines angemessenen Patientenzugangs zu minimieren.